İngiltere'den yapılan açıklamaya göre, 12 yaş ve üzeri hastalar için orak hücre hastalığını ve başka bir tür kalıtsal kan hastalığını tedavi etmeyi amaçlayan bir gen terapisine izin verildiği ve bunun dünyada bir ilk olduğunu söylendi.
İngiltere İlaç ve Sağlık Ürünleri Düzenleme Kurumu (MHRA), Casgevy'nin mucitlerine 2020'de Nobel Ödülü kazandıran gen düzenleme aracı CRISPR'ı kullanan lisans alan ilk ilaç olduğunu söyledi.
Orak hücre hastalığı ve β-talasemi, kırmızı kan hücrelerinin vücutta oksijen taşımak için kullandığı hemoglobin genlerindeki hatalardan kaynaklanan genetik durumlardır.
MHRA Geçici Direktörü Julian Beach yaptığı açıklamada, "Hem orak hücre hastalığı hem de β-talasemi acı verici, yaşam boyu süren ve bazı durumlarda ölümcül olabilen durumlardır" dedi.
Beach, klinik çalışmalarda Casgevy'nin orak hücre hastalığı ve transfüzyona bağlı β-talasemisi olan katılımcıların çoğunda sağlıklı hemoglobin üretimini yeniden sağladığını ve hastalığın semptomlarını hafiflettiğini ekledi.
GEN TERAPİSİ NEDİR?
Gen terapisi, belirli genetik hastalıkları tedavi etmek için kullanılan, geleceği son derece parlak bir genetik mühendislik tekniğidir. Teknik, ana hatlarıyla genetik bir mutasyon nedeniyle kodlanmayan, bu sebeple bir hastalığa sebep olan bir proteinin yerini alacak, mutasyona uğramamış bir geni genomda rastgele bir noktaya eklemeyi içerir.
Mutasyona uğramamış gen, genellikle konak hücreyi enfekte edebilen ve yabancı DNA'yı hedeflenen hücrenin genomuna aktarabilen adenovirüs gibi bir virüs ile, bir vektör parçası olarak hastalıklı hücrelere ulaştırılır. İnsanlarda günümüze kadar uygulanan gen terapileri deneysel prosedürlerle sınırlı kalmış; bu denemelerin birkaçı başarılı olmuştur. Bununla beraber gen terapisinin temelini oluşturan yöntemler, başarı düzeyini kısıtlayan faktörler teknoloji ve bilimle aşıldıkça önem ve ivme kazanacaktır.
